Tipi di Terapia Genica

Il progresso della scienza medica ha reso possibile trattare alcune delle irreversibili, malattie mortali, sia nell'uomo e negli animali. E 'sorprendente sapere che difetti del DNA (acido desossiribonucleico) di un paziente affetto da malattie genetiche possono essere sostituiti o riparati per il trattamento di problemi medici alla base. Tale approccio si chiama terapia genica. In base a quale cellula è coinvolto nella procedura, ci sono due tipi diversi di terapia genica.

Gene Therapy Basics

In una cella, è il tratto di DNA o gene che dirige la sintesi di proteine ​​specifiche per l'espressione delle cellule e il funzionamento. La sequenza di nucleotidi del gene determina quale tipo di proteina è da produrre in quanto quantità. Se c'è una aberrazione nella sequenza, le conseguenze sono la sintesi di proteine ​​inusuali, o nessuna produzione di proteine. Questi a loro volta risultano in malattie genetiche. Esempi dello stesso sono anemia falciforme, l'emofilia, la fibrosi cistica, morbo di Alzheimer e la sindrome di Down tra gli altri.

La terapia genica è definita come l'aspetto di intervento terapeutico, che comporta l'introduzione di geni specifici in cellule di un paziente con l'aiuto di vettori (specialmente virus) o riparare i geni difettosi. Così, i geni responsabili anormali che causano malattie sono rettificate inserendo nuovi geni, riparare i geni difettosi o rimozione geni problematici, in modo da ripristinare il normale funzionamento del sistema corporeo. Per essere più precisi, si procede al trattamento livello genetico dell'individuo con l'aiuto della terapia genica.

Tipi di terapia genica

L'obiettivo principale della terapia genica è di correggere malattie genetiche e disturbi, che non rispondono agli approcci terapeutici regolari. Dire per esempio, la chemioterapia e la radioterapia sono proceduto ad uccidere le cellule cancerose, ma non per combattere la causa principale (moltiplicazione incontrollata delle cellule). La terapia genica per il trattamento del cancro è diretto a correggere i geni difettosi (oncogeni) o blocco a cambiare alle cellule normali. La terapia genica è generalmente classificate in somatica e terapia genica germinale. A breve informazioni su questi tipi di terapia genica è la seguente.

Terapia genica della linea germinale

In questa terapia genica, la procedura è centrato rettifica permanente del gene nelle cellule germinali, cioè, le uova o degli spermatozoi. Dal momento che queste cellule germinali vengono trasmessi dai genitori ai figli, il gene corretto viene ereditato alle generazioni successive. Se questa terapia genica risulta essere successo, aiuterà a prevenire la trasmissione di problemi genetici alla prossima generazione, in particolare quelle che corrono nelle famiglie.

La terapia genica somatica

Da noi, l'alterazione del gene viene condotto al somatica o cellule del corpo (non le cellule della linea germinale). Poiché i geni bersaglio non sono trasmissibili da una generazione all'altra, la manipola le cellule del corpo per combattere la condizione individuale di salute. Come previsto, l'alterazione del gene è temporaneo (solo per il paziente) e non è ereditata in seguito alla generazione successiva. Si tratta di una terapia conservativa, e gli effetti collaterali (se presenti) sono limitate al paziente solo.

Nei due tipi di terapia genica, la linea di tipo germinale è relativamente nuovo, e più la ricerca è in corso. Fino a oggi, è stato sperimentato in studi su animali e non nell'uomo. Per entrambi i casi di terapia genica, le fasi di protocollo rimangono quasi lo stesso. Il procedimento comprende qualsiasi delle tecniche - inserimento di un gene normale, per lo scambio di ricombinazione genica anomalo con una normale, tecnica retromutazione per reversione del gene difettoso ad una normale e alterare i processi di regolazione di geni per controllare la sintesi proteica. Per saperne di più sui pro ei contro della terapia genica.

Quando si tratta l'applicazione della procedura di terapia genica, lo fa in possesso di un luogo specifico della scienza medica. Ma, rovescio della medaglia è la storia, questa manipolazione genetica non è esente da inconvenienti. In verità, è abbastanza presto per annunciare gli ambiti più promettenti della terapia genica. Sì, entrambi i tipi di terapia genica sono accompagnati da alcuni effetti collaterali, e sono necessari ulteriori studi per confermare i risultati soddisfacenti.